Нова ера генної медицини
FDA повністю схвалила генну терапію на основі технології CRISPR-Cas9 для лікування серповидноклітинної анемії та бета-таласемії. Це рішення відкриває нову еру в лікуванні генетичних захворювань.
Як працює терапія
Процедура передбачає вилучення стовбурових клітин пацієнта, їх модифікацію за допомогою CRISPR для виправлення мутації гена гемоглобіну, та повернення виправлених клітин назад пацієнту. Процес займає кілька тижнів.
Результати клінічних випробувань
У 94% пацієнтів, які пройшли терапію, спостерігалося повне зникнення симптомів протягом року. Побічні ефекти були мінімальними та тимчасовими.
Вартість: Одноразова процедура коштує близько 2.2 мільйони доларів, але фармацевтична компанія Vertex пропонує програми фінансування та страхового покриття.
